Consultazione pubblica

Normative

01 Aprile 2026

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Negli studi preclinici di dose-range finding, i gruppi di controllo animali potrebbero essere sostituiti da “animali virtuali” costruiti su dati storici e approcci statistici. È quanto prevede la nuova metodologia per cui l’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha pubblicato una bozza di parere di qualificazione: i gruppi di controllo virtuali, o virtual control groups. Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) ha avviato la consultazione pubblica, aperta dal 31 marzo al 12 maggio 2026, per raccogliere il contributo della comunità scientifica e degli stakeholder prima dell’adozione definitiva. Si tratta del primo parere di qualificazione emesso dall’Ema per un nuovo approccio metodologico (Nam) applicato alla valutazione della tossicità, un passo che, se esteso ad altri studi in cui i gruppi di controllo sono routinariamente richiesti, potrebbe ridurre in modo significativo il numero totale di animali impiegati nello sviluppo dei farmaci.

Cosa sono i gruppi di controllo virtuali e come funzionano

Negli studi preclinici standard, i gruppi di controllo sono animali non trattati utilizzati come riferimento per valutare gli effetti delle sostanze in esame. Il nuovo approccio qualificato dall’Ema sostituisce questi animali con “comparatori virtuali”, costruiti a partire da dati storici di controllo, selezionati attraverso un approccio statistico strutturato e validato da giudizio esperto secondo una procedura operativa standard.

Il parere di qualificazione del Chmp stabilisce il contesto d’uso entro cui questa metodologia è considerata scientificamente valida: gli studi di dose-range finding su ratti, fase preliminare della ricerca preclinica in cui si definiscono i range di dosaggio da testare nelle fasi successive. All’interno di questo contesto, le evidenze generate con gruppi di controllo virtuali potranno essere accettate nelle future domande di autorizzazione all’immissione in commercio dei medicinali.

Il primo parere di qualificazione per un Nam tossicologico

Questo è il primo parere di qualificazione emesso dall’Ema per un Nam applicato specificamente alla valutazione della tossicità. La rilevanza non è solo tecnica: stabilisce un precedente regolatorio e crea, nelle parole dell’Ema stessa, “un modello per le applicazioni future”.

Potenziali estensioni della metodologia potrebbero coprire altri studi tossicologici in cui i gruppi di controllo sono routinariamente richiesti. In quel caso, la sostituzione sistematica con animali virtuali avrebbe “un impatto sostanziale sulla riduzione del numero totale di animali utilizzati2, una prospettiva rilevante non solo in termini etici, ma anche di efficienza e costo della ricerca preclinica.

Resta un requisito fondamentale non negoziabile: l’adozione dei gruppi di controllo virtuali non deve compromettere i risultati degli studi né rappresentare un rischio per la sicurezza umana nelle successive fasi di sperimentazione clinica.

Le 3R e il quadro regolatorio internazionale

L’iniziativa si inserisce nel quadro del principio delle 3R (Replace, Reduce, Refine) che guida la politica dell’Ema sulla sperimentazione animale nello sviluppo dei medicinali. I gruppi di controllo virtuali incarnano la componente Reduce: non eliminano la sperimentazione animale, ma ne riducono il numero complessivo mantenendo la validità scientifica degli studi.

L’approccio è allineato con i lavori dell’International Coalition of Medicines Regulatory Authorities (ICMRA), che promuove a livello internazionale lo sviluppo, la validazione e l’adozione di metodologie alternative alla sperimentazione animale per scopi regolatori. L’integrazione dei Nam nei quadri normativi internazionali è un processo graduale, che richiede pareri di qualificazione come quello ora in consultazione per acquisire legittimità regolatoria nei diversi contesti giurisdizionali.

Come partecipare alla consultazione pubblica

La consultazione pubblica sulla bozza di parere di qualificazione è aperta dal 31 marzo al 12 maggio 2026. I commenti possono essere inviati all’indirizzo scientificAdvice@ema.europa.eu usando questo template. Possono partecipare ricercatori, istituzioni scientifiche, aziende farmaceutiche e qualsiasi stakeholder con competenze rilevanti nella valutazione preclinica della tossicità.

TAG: CHMP, EMA, GRUPPI DI CONTROLLO VIRTUALI, ICMRA, NAM, SPERIMENTAZIONE ANIMALE, STUDI PRECLINICI